NEW YORK et SAN SEBASTIÁN, Espagne, 17 mars 2026 /PRNewswire/ -- Apertura Gene Therapy, une société de biotechnologie qui développe des capsides AAV de nouvelle génération pour délivrer des médicaments génétiques, et Viralgen, une organisation de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) de premier plan spécialisée dans les thérapies géniques par virus adéno-associés recombinants (rAAV), ont annoncé aujourd'hui une collaboration stratégique de fabrication pour soutenir les programmes de thérapie génique utilisant le TfR1 CapX d'Apertura, une nouvelle capside AAV qui cible le récepteur 1 de la transferrine humaine (hTfR1) pour traverser la barrière hémato-encéphalique.
Grâce à cette collaboration, les licenciés d'Apertura peuvent accéder efficacement au plasmide TfR1 CapX par le biais de la plateforme intégrée de fabrication d'AAV de Viralgen en mettant à profit son expertise technique. Cette collaboration vise à faciliter le processus de mise à l'échelle et à assurer une transition sans heurts de la recherche au développement clinique.
« Nous nous attendons à ce que de nombreux partenaires d'Apertura fassent progresser les programmes utilisant TfR1 CapX en clinique cette année et l'année prochaine, et cette collaboration avec Viralgen est conçue pour faciliter l'avancement de nouvelles thérapies utilisant TfR1 CapX », a déclaré Diego Garzón, Ph.D., Chief Business Officer d'Apertura.
TfR1 CapX est une capside d'AAV administrée par voie intraveineuse (IV), conçue pour se lier au récepteur TfR1 humain, franchir la barrière hémato-encéphalique et se répliquer largement dans les tissus du système nerveux central, même à de faibles doses. Le TfR1 CapX a démontré sa sélectivité pour le SNC par rapport à d'autres tissus, avec une transduction robuste des neurones et des astrocytes dans différentes régions du cerveau, comme l'ont montré des tests précliniques approfondis menés indépendamment par plusieurs groupes.
« Nous pensons que la mise en place d'un cadre de production bien défini permet aux programmes de thérapie génique d'évoluer plus efficacement vers le développement clinique et favorise la mise au point de thérapies géniques plus efficaces et plus facilement adaptables », a déclaré Jimmy Vanhove, PDG de Viralgen.
Viralgen a mis à l'échelle la fabrication de TfR1 CapX et est prête à soutenir les programmes de recherche et de développement clinique. Le processus de fabrication de la plateforme AAV a été déployé avec succès sur plus de 1 500 lots.
Viralgen fournit des services de CMC, y compris des matériaux de départ essentiels tels que la création de banques de cellules mères (MCB) et la fourniture de plasmides dans le cadre de ses services intégrés de fabrication d'AAV. Actuellement, ces capacités sont utilisées pour générer des MCB et des plasmides pour le partenariat TfR1 CapX.
« Grâce à cette collaboration, les détenteurs de licences d'Apertura peuvent bénéficier d'un approvisionnement efficace et rapide du plasmide TfR1 CapX pour soutenir la production clinique de thérapies géniques expérimentales en utilisant un processus de fabrication évolutif et établi », a déclaré Jorge Santiago-Ortiz, Ph.D., vice-président du CMC et des affaires réglementaires d'Apertura. « La collaboration est structurée de manière à soutenir la planification de la fabrication clinique et l'engagement réglementaire au fur et à mesure que Apertura fait progresser ses programmes de thérapie génique. »
À propos de Viralgen
Viralgen est une organisation de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) de premier plan, spécialisée exclusivement dans les thérapies géniques basées sur le virus adéno-associé (AAV). Fondée en 2017 en tant que filiale d'AskBio, Inc. au sein du groupe Bayer AG, Viralgen fournit un soutien de bout en bout, du développement précoce à la fabrication commerciale à grande échelle. En s'appuyant sur sa lignée cellulaire en suspension Pro10™ propriétaire et sa plateforme de fabrication Aava™, Viralgen réalise une fabrication évolutive à haut rendement, à la pointe de l'industrie, pour tous les sérotypes d'AAV. Située à Saint-Sébastien, en Espagne, son installation de pointe comprend trois suites cGMP d'une capacité de 2 000 litres chacune, certifiées par l'AEMPS/EMA, et intègre des services tels que la production de plasmides, l'optimisation des processus, le remplissage et la finition, ainsi que des tests de contrôle de la qualité en interne. Avec plus de 1 500 lots d'AAV produits, Viralgen fournit des solutions fiables et efficaces qui permettent d'apporter aux patients des thérapies géniques qui changent leur vie, avec plus de rapidité et de cohérence. Pour en savoir plus, consultez le site viralgen.com et suivez-nous sur LinkedIn.
À propos d'Apertura Gene Therapy
Apertura Gene Therapy développe des médicaments génétiques et des capsides AAV de nouvelle génération qui engagent des récepteurs pertinents pour l'homme, afin de permettre un transfert de gènes plus efficace et plus sélectif. La capside principale de l'entreprise, TfR1 CapX, exploite le récepteur 1 de la transferrine humaine pour permettre l'administration intraveineuse au cerveau et à la moelle épinière. Ce mécanisme de transport établi dispose d'une solide expérience clinique dans les populations pédiatriques et gériatriques, ce qui élargit son potentiel pour le traitement de maladies neurologiques et génétiques graves. Apertura a concédé des licences pour ses capsides de nouvelle génération à plusieurs partenaires, avec des programmes qui devraient entrer en phase d'essais cliniques cette année et l'année prochaine. Fondée en 2021 sur une technologie du Broad Institute et soutenue par Deerfield Management Company, Apertura Gene Therapy a son siège à New York. Pour en savoir plus, consultez le site aperturagtx.com et suivez-nous sur LinkedIn.
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